Adchronní Řím, 9. října (Adnkronos Salute) – „Pacienti“ čekají „již dlouho“ na tuto léčbu, která jim umožní „být uzdraveni“. Práce je nyní v rukou regionů, „protože budou muset určit centra určená k provádění terapie. V celé Itálii máme 4–5 center, která jsou k tomu oprávněna a schopna.“ Zejména by bylo důležité, aby si „Sardinie a Sicílie – regiony“, kde jsou hemoglobinopatie „endemické, s přibližně 2 600–2 700 pacienty – nominovaly svá vlastní centra: tím by se předešlo složitému cestování.“
Takto komentoval Valentino Orlandi, prezident United, Národní federace sdružení pacientů s talasemií nebo srpkovitou anémií, publikaci Italské agentury pro léčivé přípravky (AIFA) v Úředním věstníku týkající se úhrady exagamglogene autotemcel (exa-cel), první a jediné terapie genové editace schválené pro léčbu pacientů s beta-talasemií (TDT) závislou na transfuzi a těžkou srpkovitou anémií (SCD).
Nová léčba technologií Crispr-Cas9 („molekulární nůžky“ genové editace) je indikována pacientům se specifickými charakteristikami a definovanými věkovými hranicemi. „Toto je druh diskriminace,“ poznamenává Orlandi. „Moje práce bude průběžná a neustálá“, abych zajistila včasný přístup pro způsobilé pacienty. „Na našich konferencích jsme slyšeli svědectví pacientů, kteří tuto terapii podstoupili v klinických studiích před dvěma nebo třemi lety: vyvinuly se u nich významné hladiny fetálního hemoglobinu s energií a silou, jakou dříve neviděli. Proto,“ zdůrazňuje, „to nebude u všech pacientů, nebude to zítra, ale tito pacienti“, pro které je terapie dostupná, „změní své životy“.