Adnkronos Rom, 17. November (Adnkronos Salute) – Quizartinib ist in Italien zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter Flt3-Itd-positiver akuter myeloischer Leukämie (AML) (Flt3-Genmutation mit interner Tandemduplikation) in Kombination mit einer Standard-Induktionschemotherapie auf Cytarabin- und Anthracyclinbasis und einer Standard-Konsolidierungschemotherapie auf Cytarabinbasis, gefolgt von Quizartinib als Erhaltungs-Monotherapie, verfügbar.
Daiichi Sankyo Italia gab dies in einer Erklärung bekannt und betonte, dass die Kostenerstattung für Quizartinib, das erste Medikament des Pharmaunternehmens im Bereich der Hämatologie, das in Italien auf den Markt gebracht wurde, auf der Grundlage der Ergebnisse der Quantum-First-Studie genehmigt und am 24. Oktober 2025 im Amtsblatt der Italienischen Republik veröffentlicht wurde.
Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine aggressive Form von Blut- und Knochenmarkkrebs, die durch die rasche Vermehrung abnormaler myeloischer Zellen gekennzeichnet ist. Im Jahr 2022 wurden weltweit mehr als 480.000 neue Leukämiefälle gemeldet, die zu über 305.000 Todesfällen führten. AML macht 23,1 % aller Leukämiefälle weltweit aus und ist die häufigste Leukämieform bei Erwachsenen. Die Inzidenz von AML liegt bei etwa 3–4 Fällen pro 100.000 Einwohner pro Jahr; in Italien werden jährlich 2.000 neue Fälle registriert. Das Erkrankungsrisiko variiert jedoch mit dem Alter, und in den meisten Fällen tritt die Krankheit im höheren Alter auf; das mittlere Alter bei Diagnosestellung liegt bei 68 Jahren. Für Patienten, die für eine Hochdosis-Chemotherapie in Frage kommen, empfehlen die Leitlinien der Europäischen Gesellschaft für Onkologie (ESMO) von 2020 eine dreiphasige Behandlung: Induktion, Konsolidierung und Erhaltungstherapie. Die Induktionsphase zielt darauf ab, die Anzahl der Leukämiezellen zu minimieren und eine vollständige Remission zu erreichen. Im Anschluss daran folgt die Konsolidierungsphase, die das Rückfallrisiko verringern soll. Einigen dieser Patienten wird eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation angeboten. Andere erhalten eine Erhaltungstherapie. Die initiale Induktionstherapie sowie die anschließende Konsolidierungs- und Erhaltungstherapie werden anhand des Alters, des allgemeinen Gesundheitszustands und des zytogenetischen/molekularen Risikos des Patienten ausgewählt.
„In 40 bis 50 Prozent der Fälle kommt es trotz Ansprechens auf die Erstlinientherapie zu einem Rückfall“, erklärt Roberto Cairoli, Leiter der Hämatologischen Abteilung am Niguarda Ca’ Granda Krankenhaus in Mailand und außerordentlicher Professor für Hämatologie an der Universität Mailand-Bicocca. „In den letzten Jahren haben wir bedeutende Fortschritte im Management und im Verständnis dieser Erkrankung erzielt. Insbesondere die Möglichkeit, ihre genetischen und molekularen Merkmale zu identifizieren, hat die Entwicklung zielgerichteter Therapien ermöglicht.“
Experten erklären insbesondere, dass Flt3-Mutationen (Fms-ähnliche Tyrosinkinase 3), die zu den häufigsten Mutationen bei AML zählen, identifiziert wurden. Etwa 80 % der Flt3-Mutationen sind Flt3-Itd-Mutationen (interne Tandemduplikation), die das Tumorwachstum fördern und zu einer besonders ungünstigen Prognose beitragen. Diese umfasst ein erhöhtes Rückfallrisiko, ein schlechtes Ansprechen auf die Salvage-Therapie und eine kürzere Lebenserwartung im Vergleich zu Patienten ohne diese Mutation. Flt3-Itd-Mutationen treten in etwa 25–30 % aller AML-Fälle auf. Mit der Zulassung von Quizartinib steht nun eine weitere molekular gezielte Therapie zur Verfügung, die nachweislich das Gesamtüberleben bei AML signifikant verbessert.
„Quizartinib“, erklärt Adriano Venditti, Direktor der Abteilung für Onko-Hämatologie und Professor für Hämatologie an der Universität Tor Vergata in Rom, „ist ein oraler Inhibitor der Flt3-Rezeptor-Tyrosinkinase, der selektiv Flt3-Itd-Mutationen hemmt und speziell für Patienten mit Flt3-Itd-positiver AML entwickelt wurde. Es handelt sich um einen Flt3-Inhibitor vom Typ II, der in Europa und den USA für diese neu diagnostizierten Patienten zugelassen ist, die für eine Hochdosis-Chemotherapie in Frage kommen. Quizartinib ist ein wertvolles Medikament zur Behandlung dieser aggressiven Erkrankung bereits in der Erstlinientherapie und reduziert so das signifikante Risiko eines Krankheitsrückfalls: Tatsächlich konnte gezeigt werden, dass Quizartinib die Mortalitätsrate senkt und das mediane Gesamtüberleben verdoppelt.“
Die akute myeloische Leukämie entsteht durch die unkontrollierte Vermehrung von Blasten (myeloischen Krebszellen), die in das Knochenmark eindringen. Dieses ist dadurch nicht mehr in der Lage, seine normale Funktion, insbesondere die Produktion normaler Blutzellen, ordnungsgemäß auszuführen. Dieses Knochenmarkversagen führt zu Anämie (Müdigkeit, Blässe, Atemnot und Herzrasen) und einer erhöhten Anfälligkeit für Infektionen, auch schwere, aufgrund eines Mangels an Neutrophilen. Schließlich kann ein Mangel an Blutplättchen (Thrombozytopenie) Blutungen, insbesondere in der Haut und den Schleimhäuten, verursachen. „AML-Patienten“, betont Davide Petruzzelli, Präsident der Patientenvereinigung La Lampada di Aladino ETS, „sind oft älter und daher per Definition gebrechlich. Die Erkrankung schwächt sie zusätzlich und führt zu einer verminderten Lebensqualität – ein Zustand, den sie mit vielen anderen hämatologischen Patienten teilen. Es ist unerlässlich“, fügt er hinzu, „eine umfassende Versorgung dieser Patienten sicherzustellen, einschließlich psychologischer und ernährungstherapeutischer Unterstützung sowie einer effektiven Nachsorge. Zudem ist es notwendig, Ungleichheiten beim Zugang zur Versorgung abzubauen und die Zusammenarbeit zwischen Krankenhaus und ambulanter Versorgung zu fördern, indem man von einem leistungsorientierten zu einem versorgungsorientierten Ansatz übergeht.“
In der Quantum-First-Studie – einer doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie mit 539 Patienten, die im Mai 2023 in The Lancet veröffentlicht wurde – wurde Quizartinib in Kombination mit einer Standard-Induktions- und Konsolidierungschemotherapie, einschließlich hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSZT), sowie als Erhaltungs-Monotherapie über bis zu 36 Zyklen bei erwachsenen Patienten im Alter von 18 bis 75 Jahren mit neu diagnostizierter AML und Flt3-Itd-Mutation untersucht. „Wir sind stolz darauf, italienischen Patienten Quizartinib anbieten zu können – die erste hämatologische Therapie, die von Daiichi Sankyo entwickelt wurde“, sagte Gilda Ascione, Medizinische Direktorin und Leiterin der Onkologie bei Daiichi Sankyo Italien. „Mit dieser Zulassung verfügt das Unternehmen nun über zwei zugelassene und erstattungsfähige Onkologika in Italien: ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) und Quizartinib. Dies markiert einen wichtigen Meilenstein in unserem Innovationsbestreben.“ Mit dieser Zulassung können „Patienten mit akuter myeloischer Leukämie und der Flt3-Itd-Mutation Zugang zu einer zielgerichteten Therapie erhalten, die speziell für diese Subpopulation von Patienten mit dieser Erkrankung entwickelt und zugelassen wurde.“
„Daiichi Sankyo hat sich stets intensiv damit auseinandergesetzt, ungedeckte klinische Bedürfnisse zu verstehen und darauf einzugehen“, betont Mauro Vitali, Leiter des Geschäftsbereichs Onkologie bei Daiichi Sankyo Italien. „Unser Ziel ist es, innovative Therapielösungen zu entwickeln, die das Leben von Patienten nachhaltig verbessern. Doch unsere Verantwortung geht über das Medikament hinaus: Wir möchten einen konkreten Beitrag zur Verbesserung der Lebensqualität leisten und Patienten während ihrer gesamten Behandlung begleiten. Dafür arbeiten wir eng mit Institutionen, Ärzten und Verbänden zusammen und fördern eine Kultur der Prävention und Gesundheit. Kurz gesagt: Innovation, Patientenversorgung und Partnerschaft.“