Adnkronos Roma, 13 de junio (Adnkronos Salute) – El 66,5% de los pacientes con mielofibrosis son independientes de las transfusiones después de 24 semanas de tratamiento con momelotinib, un inhibidor oral de Jak, recientemente disponible en Italia: estos son los datos clave que surgen del estudio clínico Simplify-1, cuyo análisis post hoc se presenta en el Congreso Europeo de Hematología (EHA) en curso en Milán, que confirma el papel del momelotinib en el tratamiento de la anemia, una de las manifestaciones más graves de la enfermedad.
Incluso en pacientes ya tratados con otros inhibidores de JAK, como se destaca en el estudio Momentum, el fármaco —según una nota— mostró beneficios significativos en la anemia, la esplenomegalia y los síntomas. La mielofibrosis es un cáncer de la sangre que afecta a unas 350 personas al año en Italia, con mayor incidencia entre los 60 y los 70 años.
La mielofibrosis —explica Francesco Passamonti, director de la Estructura Compleja de Hematología del Policlínico de Milán y catedrático de Hematología de la Universidad de Milán— puede empeorar de forma más o menos lenta a lo largo de varios años, de forma variable según el paciente. Generalmente, la fase inicial consiste en un daño a la estructura de la médula ósea. Se denomina fase temprana o prefibrótica, ya que la fibrosis medular aún no está presente. Sin embargo, en la fase avanzada, aparece fibrosis medular y se observa un escape de células madre inmaduras de la médula ósea. Estas células, a través de la sangre —continúa Passamonti—, llegan al bazo y al hígado, donde se acumulan. Por lo general, cuando la enfermedad se manifiesta, ya están presentes las alteraciones típicas: además de la fibrosis, entre otras, anemia y esplenomegalia. En algunos casos (entre 10 y 15 de cada 100), la mielofibrosis puede evolucionar a una patología más grave: leucemia mieloide aguda.
Alrededor del 40% de los pacientes presentan anemia de moderada a grave al momento del diagnóstico, pero se estima que casi todos la desarrollarán con el tiempo. Esta afección requiere cuidados de apoyo adicionales, principalmente transfusiones. Desafortunadamente, los pacientes que dependen de transfusiones tienen una mala calidad de vida y una supervivencia reducida. En casos de fatiga grave o esplenomegalia significativa, la mielofibrosis puede impedir diversas actividades cotidianas normales: caminar, subir escaleras, tender la cama, ducharse y cocinar.
«La única terapia actualmente potencialmente curativa —subraya Passamonti— es el trasplante de médula ósea, pero se reserva para un pequeño porcentaje de pacientes, generalmente menores de 70 años, debido a su complejidad y riesgos. Los pacientes que no son candidatos a un trasplante generalmente reciben tratamiento con un inhibidor de Jak. En comparación con otros inhibidores de Jak ya utilizados, el momelotinib, administrado por vía oral una vez al día, ha demostrado tener un efecto favorable sobre la esplenomegalia, los síntomas y la anemia, reduciendo significativamente la carga transfusional».
Los nuevos datos presentados en el congreso de la EHA —concluye la nota— refuerzan el papel del momelotinib como una opción terapéutica eficaz para pacientes con mielofibrosis y anemia, destacando la importancia de la intervención temprana en la anemia para maximizar los beneficios clínicos. En particular, alcanzar niveles de hemoglobina superiores a 10 g/dl se asoció con una mayor supervivencia global. Además, los datos confirman un beneficio en el pronóstico de los pacientes, tanto para quienes logran la independencia transfusional como para quienes no lo hacen, asociado o no al control de la esplenomegalia.