Adnkronos Roma, 17 de noviembre (Adnkronos Salute) – «Mavacamten se desarrolló para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática y en Italia estará cubierto por el seguro médico para esta indicación. El fármaco actúa a nivel molecular de forma altamente específica: se dirige a los mecanismos que, en estas formas genéticas de miocardiopatía, determinan la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo. Al reducir esta obstrucción —que es la principal causa de los síntomas—, el fármaco mejora significativamente la calidad de vida de los pacientes.»
Estos datos provienen tanto de estudios clínicos como de nuestra experiencia directa. Mavacamten aumenta la capacidad de ejercicio, reduce significativamente la hipertrofia cardíaca y mejora el perfil de biomarcadores que miden el estado de compensación cardíaca. Así lo afirmó Iacopo Olivotto, catedrático de Cardiología y director de Cardiología Pediátrica del Hospital Infantil Meyer de Florencia, y director del Servicio de Cardiomiopatía del Hospital Infantil Careggi de Florencia, en declaraciones a Adnkronos Salute durante el anuncio —hoy en Roma— de la aprobación por parte de la AIFA del reembolso de mavacamten para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHO) sintomática (clase II-III según la clasificación NYHA) en pacientes adultos en quienes la terapia estándar resulta insuficiente.
La miocardiopatía hipertrófica obstructiva es una enfermedad genética que puede aparecer a cualquier edad: se suele diagnosticar entre los 30 y los 50 años, pero también puede afectar a niños y ancianos. En esta afección, explica Olivotto, el corazón presenta un engrosamiento anormal y, además de la hipertrofia, existe una obstrucción que dificulta el flujo sanguíneo desde el ventrículo izquierdo. Como consecuencia, el corazón debe trabajar a presiones muy elevadas, como si tuviera una válvula estrechada, aunque la obstrucción se encuentra debajo de la válvula. Este mecanismo puede provocar arritmias graves y, sobre todo, causa importantes limitaciones funcionales que repercuten significativamente en la vida diaria, social y laboral, especialmente en pacientes jóvenes y activos.
El pronóstico general suele ser bueno, pero la enfermedad conlleva una morbilidad significativa: episodios de fibrilación auricular, hospitalizaciones, necesidad de dispositivos cardíacos y una calidad de vida a menudo comprometida. Hasta ahora, era, en efecto, una enfermedad «huérfana»: las herramientas terapéuticas disponibles eran limitadas y, en muchos casos, insuficientes. Mavacamten finalmente parece llenar este vacío. La respuesta clínica, en la mayoría de los pacientes, es significativamente superior a los tratamientos tradicionales —concluye—.