Adnkronos Róm, 13. júní (Adnkronos Salute) – 66,5% sjúklinga með mergæxli eru óháðir blóðgjöfum eftir 24 vikna meðferð með momelotinib, Jak-hemli til inntöku, sem nýlega var fáanlegur á Ítalíu: þetta eru lykilgögnin sem komu fram úr klínísku rannsókninni Simplify-1, sem eftirágreining er kynnt á Evrópsku blóðmeinafræðiráðstefnunni (EHA) sem stendur yfir í Mílanó, og staðfesta hlutverk momelotinibs í meðferð blóðleysis, eins alvarlegasta birtingarmyndar sjúkdómsins.
Jafnvel hjá sjúklingum sem þegar hafa fengið meðferð með öðrum Jak-hemlum, eins og fram kom í Momentum rannsókninni, sýndi lyfið, samkvæmt minnispunkti, verulegan ávinning af blóðleysi, miltisstækkun og einkennum. Mergvefsfibrósa er blóðkrabbamein sem hefur áhrif á um 350 manns á ári á Ítalíu, með hærri tíðni á aldrinum 60 til 70 ára.
„Mergvefsmyndun - útskýrir Francesco Passamonti, forstöðumaður flókinnar uppbyggingar blóðmeinafræði við Policlinico di Milano og prófessor í blóðmeinafræði við Háskólann í Mílanó - getur versnað meira eða minna hægar yfir nokkur ár á mismunandi hátt eftir sjúklingum. Almennt felst upphafsstigið í skemmdum á uppbyggingu beinmergsins. Það er kallað snemmbært eða for-vefsmyndandi stig, þar sem mergvefsmyndun er ekki enn til staðar.“ Á framhaldsstiginu kemur mergvefsmyndun hins vegar fram og óþroskaðar stofnfrumur losna úr beinmergnum. „Þessar frumur, í gegnum blóðið - heldur Passamonti áfram - ná milta og lifur, þar sem þær safnast fyrir. Venjulega, þegar sjúkdómurinn kemur fram, eru dæmigerðar breytingar þegar til staðar: auk vefjamyndunar, meðal annars blóðleysi og stækkun milta. Í sumum tilfellum (10-15 af 100) getur mergvefsmyndun þróast í alvarlegri sjúkdómsmynd: bráða mergfrumuhvítblæði.“
Um 40% sjúklinga eru með miðlungs til alvarlegt blóðleysi við greiningu, en áætlað er að nánast allir muni þróa það með tímanum. Þetta ástand krefst viðbótar stuðningsmeðferðar, fyrst og fremst blóðgjafa. Og því miður hafa sjúklingar sem eru háðir blóðgjöfum lélega lífsgæði og skerta lifun. Í tilfellum þar sem mikil þreyta eða veruleg miltisstækkun greinist getur mergvefsfibrósa komið í veg fyrir fjölda „eðlilegra“ daglegra athafna: göngu, upp stiga, að taka upp rúmið, fara í sturtu, elda.
„Eina meðferðin sem hugsanlega læknar sjúkdóminn núna - undirstrikar Passamonti - er beinmergsígræðsla, en hún er eingöngu fyrir lítinn hluta sjúklinga, almennt undir 70 ára aldri, vegna flækjustigs og áhættu sem fylgir henni. Sjúklingar sem ekki eru gjaldgengir fyrir ígræðslu eru almennt meðhöndlaðir með Jak-hemli. Í samanburði við aðra Jak-hemla sem þegar eru notaðir hefur verið sýnt fram á að momelotinib, gefið til inntöku einu sinni á dag, hefur jákvæð áhrif á miltisstækkun, einkenni og blóðleysi, sem dregur verulega úr blóðgjafaálagi.“
Nýju gögnin sem kynnt voru á Eha-ráðstefnunni – segir að lokum í minnisblaðinu – styrkja hlutverk momelotinibs sem áhrifaríks meðferðarúrræðis fyrir sjúklinga með mergvefsfibrósu og blóðleysi og undirstrika mikilvægi snemmbúinnar íhlutunar við blóðleysi til að hámarka klínískan ávinning. Einkum tengdist það aukinni heildarlifun að ná blóðrauðagildum yfir 10 g/dl. Ennfremur staðfesta gögnin ávinning fyrir horfur sjúklinga, fyrir þá sem ná blóðgjöfsóháðni, hvort sem þeir eru óháðir blóðgjöfum, ásamt eða án stjórnunar á miltisstækkun.