Róm, 22. jan. (Adnkronos Health) – Ivosidenib, ný sameindamiðuð munnmeðferð, er fáanleg á Ítalíu, fyrsti og eini öflugi og sértæki hemillinn á stökkbreytta Isocitrate dehýdrógenasa 1 (Idh1) ensímið, sem tekur þátt í krabbameinsmyndun margra æxla. Lyfið hefur fengið tilnefningu munaðarlausra lyfja fyrir 2 ábendingar: sem einlyfjameðferð, hjá fullorðnum sjúklingum með staðbundið langt gengið eða meinvörpað cholangiocarcinoma (Cca) með Idh1 stökkbreytingu, áður meðhöndlaðir með að minnsta kosti einni línu altækrar meðferðar; í samsettri meðferð með azasitidíni, hjá fullorðnum sjúklingum sem nýlega greindir með bráða kyrningahvítblæði (AML) með Idh1 stökkbreytingu sem eru ekki gjaldgengir fyrir hefðbundna krabbameinslyfjameðferð.
Cca - við lesum í athugasemd sem Servier gaf út - er frumæxli í lifur, sjaldgæft og mjög illkynja, sem kemur frá gallgöngum. Tíðni þess fer vaxandi en greiningin kemur oft seint fram vegna þess að almenn einkenni eru til staðar og skorts á sérstökum greiningarviðmiðum. Áætlað er að CCA sé um það bil 5.400 ný tilfelli á ári á Ítalíu. Um það bil 40% sjúklinga hafa að minnsta kosti eina breytilega breytingu, þ.e.a.s. sem hugsanlega er hægt að meðhöndla með markvissri meðferð. 15% eru með Idh1 stökkbreytinguna. Þetta ástand hefur neikvæð forspáráhrif með meiri árásargirni og viðnám gegn hefðbundnum meðferðum: 5 ára lifun er 17% hjá körlum og 15% hjá konum.
„Framboð á ivosidenib opnar ný meðferðarsjónarmið í meðhöndlun á Cca í lifrarstarfsemi fyrir undirhóp sjúklinga með takmarkaða meðferðarmöguleika og enn ófullnægjandi þarfir – segir Lorenza Rimassa, dósent í læknisfræðilegum krabbameinslækningum við Humanitas háskólann og Irccs Humanitas Research Hospital – Skilvirkni Lyfið var sýnt fram á með ClarIDHy rannsókninni þar sem í ljós kom að hjá sjúklingum á meðferð með ivosidenib jókst miðgildi lifun án versnunar (Pfs) staðfest eftir 2,7 mánuði, samanborið við 1,4 mánuði í lyfleysuhópnum lífsgæði, þökk sé háu þoli lyfsins“.
AML hefur aðallega áhrif á aldraða: miðgildi aldurs við greiningu er 68 ár og á Ítalíu eru áætluð yfir 2 þúsund ný tilfelli á ári (tíðni 3,5 tilvik á hverja 100 þúsund einstaklinga). 5 ára lifun er 24%. Árásargjarn blóðæxli á uppruna sinn í beinmerg þar sem ofgnótt af óeðlilegum hvítum blóðkornum myndast. 6-10% tilfella eru með Idh1 stökkbreytingu, ástand sem gerir sjúkdóminn sjaldgæfan og erfiðan í meðferð.
„Bráð kyrningahvítblæði er skaðlegur blóðsjúkdómur og enn flókið í meðferð. Hins vegar, fyrir fullorðna sjúklinga með nýja greiningu og Idh1 stökkbreytingu, sem ekki eru gjaldgengir fyrir hefðbundna krabbameinslyfjameðferð, táknar samþykki ivosidenibs nýstárlegt meðferðartækifæri - útskýrir Adriano Venditti, forstöðumaður blóðsjúkdómafræði við Fondazione Policlinico Tor Vergata í Róm - Frá Agile rannsókninni Reyndar kemur í ljós að 54% sjúklinga sem voru meðhöndlaðir með samsetningu ivosidenibs og azacitidins sýndu algjöra sjúkdómshlé miðað við viðmiðunarhópinn og tölfræðilega og klínískt marktækan bata á heildarlifun miðgildi, sem var 24 mánuðir hjá sjúklingum sem fengu ivosidenib ásamt azacitidini, samanborið við 7,9 mánuði sem sáust hjá hópnum sem fengu azacitidin og lyfleysu“.
Í ljósi mikils erfðafræðilegs breytileika þessara tveggja æxla er notkun sameindaprófunarprófa grundvallaratriði, svo sem Next Generation Sequencing (NGS) sem gerir nákvæma og samtímis greiningu á fjölmörgum genum kleift, sem gerir fullnægjandi meðferðaraðferð.
„Mælt er eindregið með notkun Ngs tækni í öllum tilvikum þar sem ákvarða þarf ýmsar erfðafræðilegar breytingar, til dæmis tengist nærvera Idh1 stökkbreytingarinnar enn óhagstæðari horfum – skýrir Nicola Normanno, vísindastjóri Institute Romagnolo fyrir Rannsóknin á æxlum Irst 'Dino Amadori' Irccs – Það er mikilvægt að undirstrika að horfur sjúklinga með Idh1 stökkbreytingar geta breyst verulega með því að tiltækir sérstakir hemlar eru í raun, þökk sé ivosidenib. við getum boðið sjúklingum markmeðferð sem virkar á sameindakerfi sem er sameiginlegt með 2 mjög mismunandi meinafræði, sem víkkar verulega sjóndeildarhring lækningamöguleika."
Ivosidenib táknar mjög nýstárlega markmeðferð sem gerir kleift að meðhöndla bæði fast æxli og blóðsjúkdóma með einum verkunarmáta. Skuldbinding Serviers við þróun sameindamiðaðra lyfja, eins og ivosidenib, undirstrikar staðfestu fyrirtækisins til að gegna leiðandi hlutverki á sviði krabbameinslækninga, sem markar innkomu samstæðunnar í nákvæma krabbameinslækningar. „Servier hefur gert baráttuna gegn krabbameini að forgangsverkefni sínu og við erum stolt, en á sama tíma meðvituð um þá miklu ábyrgð sem felst í því að vera eina fyrirtækið sem þróar lækningaleyfi tileinkað stökkbreyttum IDH æxlum – undirstrikar Marie-Georges Besse, Medical Director Affairs Servier Group á Ítalíu – Skuldbinding okkar við rannsóknir og þróun nýrra meðferða miðar að sjaldgæfum og erfiðum meðhöndluðum æxlum. mergmisþroska heilkenni, með það að markmiði að bjóða sjúklingum upp á nýja meðferðarmöguleika sem eru áhrifarík og bera virðingu fyrir lífsgæðum þeirra“.