Adnkronos Róm, 23. júní (Adnkronos Salute) – Fyrir Ucb Pharma, alþjóðlegt líftæknifyrirtæki með langa reynslu í taugavísindum og ónæmissjúkdómum, er júnímánuður táknrænn en raunverulegur tækifæri til að staðfesta skuldbindingu sína gagnvart sjaldgæfum sjúkdómum, svið þar sem meðferðarþarfir eru að mestu óuppfylltar og stofnanaleg og félagsleg athygli er oft ófullnægjandi.
Júnímánuður er reyndar merktur með nokkrum mikilvægum vitundarvakningardögum tileinkuðum sjaldgæfum sjúkdómum sem Ucb tekur virkan þátt í, eins og fyrirtækið minnir okkur á: 2. júní var alþjóðlegi dagurinn fyrir vöðvaslensfár haldinn hátíðlegur, 17. júní var vitundarvakningardagurinn um CDKL5 og 23. júní var alþjóðlegi dagurinn um Dravet heilkenni. Dagsetningar sem undirstrika hvernig allur mánuðurinn er lykilatriði til að vekja athygli almennings og endurnýja hvata í rannsóknum og aðgangi að nýstárlegum meðferðum.
Sjaldgæfir sjúkdómar sem eru kjarninn í starfsemi UCB eru meðal annars Dravet heilkenni, Lennox-Gastaut heilkenni, CDKL5 skortsheilkenni, vöðvaslensfár og TK2d, afar sjaldgæfur sjúkdómur í hvatberum. Þetta eru aðallega taugasjúkdómar og ónæmissjúkdómar sem oft eru skilgreindir sem „munaðarlausir“, ekki aðeins vegna lágrar tíðni þeirra, heldur einnig vegna skorts á árangursríkum meðferðarúrræðum og skipulögðum meðferðarleiðum. Í tilviki Dravet heilkennis, alvarlegrar tegundar flogaveiki sem byrjar í æsku, hefur UCB - segir í athugasemd - gert aðgengilegar nýstárlegar meðferðarlausnir og eftirlitstæki sem gera kleift að meta virkni með tímanum og í raunveruleikanum. Þessum sjúkdómi, sem er ónæmur fyrir hefðbundnum meðferðum, fylgja hugrænar, atferlis- og hreyfitruflanir sem vara fram á fullorðinsár og krefst flókinna meðferðaraðferða, oft byggðar á fjölmeðferð. Markmiðið er að bæta stjórn á flogum og þar af leiðandi lífsgæði sjúklinga og fjölskyldna þeirra.
Í þessu tilviki nær skuldbinding UCB einnig til stuðnings stofnanaverkefnum sem eru mikilvæg á landsvísu, svo sem DEEstrategy verkefnið, sem er hluti af Þjóðaráætlun um sjaldgæfa sjúkdóma 2023–2027. Markmið verkefnisins er að bæta meðferð flogaveiki og þroskaheilkennis – svo sem Dravet, Lennox-Gastaut og Cdkl5 heilkennis – með skipulagðri skipulagningu meðferðarleiða. Markmið þess eru meðal annars að flytja sjúklinga frá barnaaldri yfir í fullorðinsaldur, styrkja félagsþjónustu og nota fjarlækningar, til að tryggja samfellu og aðgengi jafnvel á svæðum sem eru minna þjónustað. Í þessu samhengi tekur UCB einnig þátt í þróun meðferðar við flogaveikiheilkenni vegna Cdkl5 skorts, sjaldgæfum sjúkdómi sem byrjar hjá nýburum, sem einkennist af lyfjaónæmum flogum, alvarlegri vitsmunalegri fötlun og skorti á tungumáli. Markmiðið er að útvíkka ábendingu sameinda sem þegar hefur verið samþykkt fyrir aðrar tegundir flogaveiki og bjóða upp á nýja meðferðarmöguleika fyrir börn sem nú þegar hafa enga aðra valkosti.
Jafnvel í vöðvaslensfári, sjaldgæfum sjálfsofnæmissjúkdómi sem getur haft áhrif á öndunarvöðvana og haft verulega áhrif á daglegt líf, hefur Ucb tekið að sér leiðandi hlutverk með nýstárlegri meðferðarúrvali sem verkar á ýmsa sjúkdómsfræðilega ferla. Fyrirtækið - heldur áfram athugasemdin - stuðlar að samþættri og persónulegri meðferð sjúkdómsins, sem fylgir sjúklingum í gegnum allt meðferðarferlið. Dæmi um þessa nálgun er verkefnið „Pugliese Alliance for Myasthenia Gravis“, samþætt net sérfræðinga, sjúklingafélaga, heilbrigðisþjónustu og stofnana, stofnað til að tryggja tímanlega greiningu, fjölgreinalega umönnun og samfellda meðferð fyrir um það bil 800 einstaklinga sem eru fyrir áhrifum í Púglíu. Verkefnið, sem er stutt skilyrðislaust af Ucb, er lagt til sem fyrirmynd sem hægt er að endurtaka á öðrum svæðum og sýnir fram á hvernig samlegðaráhrif milli opinberra aðila og einkaaðila geta skapað raunhæfar lausnir á þörfum sem enn eru óuppfylltar.
Klínískt og félagshagfræðilegt mikilvægi vöðvaslensfárs (myasthenia gravis) hefur nýlega verið undirstrikað í lyfjahagfræðilegri rannsókn sem birt var í 'Farmeconomia. Health Economics and Therapeutic Pathways', þar sem fram kom hvernig árlegur bein kostnaður á hvern sjúkling er allt að sex sinnum hærri en hjá almenningi, aðallega vegna sjúkrahúsinnlagna. Þessi gögn undirstrika brýnni þörf á sjálfbærari og einstaklingsmiðaðri meðferðaraðferðum. Meðal þeirra rannsókna sem eru framsæknust er einnig TK6d, afar sjaldgæfur hvatberasjúkdómur sem stafar af skorti á ensíminu týmidín kínasa 2. Sjúkdómurinn veldur alvarlegum orkuskorti í frumum sem smám saman skerðir mikilvægar aðgerðir eins og göngu, öndun og kyngingu. Ucb vinnur nú að þróun tilraunameðferðar sem gæti breytt gangi þessa ástands.
Þessi skuldbinding byggir á framtíðarsýn sem miðar að fólkinu, ekki bara sjúkdómum. „Margir sjaldgæfir sjúkdómar hafa enn enga meðferð og eru áskorun sem rannsóknir og heilbrigðiskerfið hunsa oft,“ segir Federico Chinni, forstjóri Ucb Pharma Italia. „Við höfum af hugrekki kosið að takast á við þessa sjúkdóma, meðvituð um ábyrgðina sem því fylgir, til að gera raunverulegan mun á lífi þeirra sem lifa með þessum sjúkdómum. Aðferð Ucb miðar að því að aðlaga meðferðir að einstaklingsbundinni þörfum, þökk sé samþættingu erfðafræðilegra rannsókna, klínískrar þróunar og stafrænnar tækni, með það að markmiði að gera meðferðarúrræði sífellt skilvirkari og sérsniðnari. Samhliða vísindalegri nýsköpun stuðlar fyrirtækið að áframhaldandi samræðum við lækna, sjúklingasamtök og stofnanir, í þeirri trú að aðeins samstarf geti skapað lausnir sem eru sannarlega miðaðar við þarfir fólks. Þeir sem lifa með sjaldgæfan sjúkdóm standa oft frammi fyrir löngu, flóknu og einmanalegu ferðalagi. Þess vegna heldur Ucb áfram að fjárfesta í þekkingu, umönnun og miðlægri stöðu sjúklingsins, þannig að nýsköpun sé ekki aðeins lyfjafræðileg, heldur einnig menningarleg og félagsleg.“