Adnkronos Róm, 19. mars (Adnkronos Salute) – Talið er að það hafi áhrif á 17 þúsund manns á Ítalíu, en þrátt fyrir að vera sjaldgæfur sjúkdómur hefur hann mikil félagsleg, efnahagsleg og afkastamikil áhrif á sjúklinga og fjölskyldur þeirra. Myasthenia gravis (MG), einn útbreiddasta og rannsakaðasti sjaldgæfi sjúkdómurinn, er viðfangsefni nýrrar rannsóknar á afleiðingum sjúkdómsins á þá sem þjást af honum og þá sem aðstoða sjúklinga, en niðurstöður hennar voru kynntar í dag í Mílanó af Argenx, fyrirtæki sem starfar í ónæmisfræðigeiranum.
„Myasthenia gravis er krónískur, klínískt ólíkur og ófyrirsjáanlegur sjálfsofnæmissjúkdómur, þar sem ónæmiskerfið er virkjað af ástæðum sem enn er ekki fullkomlega skilið með því að framleiða mótefni í blóðrás sem beinist gegn vöðvaviðtökum og truflar þannig samskipti tauga og vöðva og veldur þreytu og vöðvaslappleika, Ne Raffaele associate I Cuore, Fondazione Policlinico Università Agostino Gemelli Irccs í Róm - Það getur haft gríðarleg áhrif á daglegar athafnir, bæði í einkalífi og faglegum og tengslasviðum, og hefur djúpstæð áhrif á lífsgæði Á Ítalíu er talið að að minnsta kosti 17 þúsund manns séu með vöðvabólgu. Argenx kynnir í dag niðurstöður nýrrar útgáfu sem byggir á gögnum frá MyRealWorld Mg, fyrstu alþjóðlegu athugunarrannsókninni sem í meira en 5 ár hefur safnað, í gegnum stafrænt forrit þar sem sjúklingurinn skráir gögn sín/hennar, „raunverulegum sönnunum“ um áhrif sjúkdómsins á daglegt líf fólks með Mg, fjölskyldur þeirra og umönnunaraðila innan strangrar rannsóknaraðferðar. Hingað til hefur rannsóknin tekið þátt í 2.424 fullorðnum sjúklingum og umönnunaraðilum frá 10 löndum, þar á meðal Ítalíu, sem lagði mesta fjölda þátttakenda til rannsóknarinnar.
Rannsóknin veitir gögn um tap á framleiðni í vinnu af völdum vöðvabólgu á sjúklingum og umönnunaraðilum, einnig reiknað út efnahagsleg áhrif. Sérstaklega leiddi greiningin í ljós að: 36,5% Mg-sjúklinga sögðust hafa verið fjarverandi frá vinnu vegna veikinda á síðustu 30 dögum – með að meðaltali 14,5 dögum sem tapast á mánuði – og 11,4% sögðust hafa gert hlé á vinnu vegna veikinda; meira en 1 af hverjum 3 sjúklingum (36%) lýsir því yfir að þeir þurfi stuðning umönnunaraðila, sem í flestum tilfellum (96%) er fjölskyldumeðlimur eða maki; 14,6% umönnunaraðila þurftu að stytta vinnutímann og 13,4% að hætta alfarið launuðu starfi. Allt þetta getur haft neikvæð áhrif á atvinnuþátttöku og leitt til tekjutaps. Rannsóknin leiddi einnig í ljós að á Ítalíu er meðaltals tap á framleiðni af völdum Mg mælanlegt við 11 þúsund evrur á ári (8 þúsund fyrir sjúklinga og 3 þúsund fyrir umönnunaraðila), sem í alvarlegustu tilfellunum getur numið allt að 28 þúsund evrur á ári. Sjúklingar með alvarlegt magn af Mg urðu fyrir framleiðnistapi 3,8 sinnum meira en sjúklingar með vægan sjúkdóm.
„Ég fékk myasthenia gravis þegar ég var 18 ára og greiningin var áfallandi fyrir mig og fjölskyldu mína – minnir Chiara Castellini, meðlimur, virkur meðlimur í Aim, Italian Association of Myasthenia and Immunodegenerative Diseases – Vinir Besta Odv – Þetta er taugasjúkdómur sem veldur „ósýnilegri“ fötlun sem hefur áhrif á fjölskylduna og einkalífið mitt vonir þegar allt snýst um ástand sem breytir sjónarhorni manns og lífsháttum Í dag get ég, með réttum meðferðum, sætt mig við sjúkdóminn og byrjað að lifa fullu og virku lífi aftur, þó með málamiðlunum og takmörkunum sem hægt er að horfast í augu við og stjórna.
Niðurstöður rannsóknarinnar – skýrslur í athugasemd – benda til þess að nýjar meðferðir, eins og efgartigimod alfa þróað af argenx, geti auk þess að vera klínískt árangursríkt dregið úr framleiðnistapi og bætt lífsgæði. Hjá sjúklingum sem voru meðhöndlaðir með efgartigimod alfa í bláæð í Adapt rannsókninni, minnkaði framleiðnistap með tilliti til kostnaðar eftir 4 vikur um 40,2%, en fjöldi vinnudaga sem tapast var minnkaður um 31%. Ítalska lyfjastofnunin (AIFA) hefur nýlega samþykkt endurgreiðslu á Ítalíu á lyfjaformi efgartigimod alfa undir húð, fyrir inndælingu sjálfs, til meðferðar, auk hefðbundinnar meðferðar, á fullorðnum sjúklingum með almenna vöðvaspennu (gMG) sem eru and-asetýlkólínviðtaka (AChR) mótefni jákvæð. Framboð á nýju sjálfgefinu stungulyfi undir húð heima mun gera fólki með útbreidda vöðvaspennu kleift að forðast að þurfa að fara á sjúkrahús til að fá meðferð í bláæð.
„Nýja rannsóknin leiðir í ljós að vöðvaslensótt skerðir starfsgetu sjúklinga, sem krefst fjarveru frá vinnu eða styttingu vinnutíma - undirstrikar Renato Mantegazza, forseta Aim og einn höfundanna - Að sama skapi verja umönnunaraðilar, oft nánir fjölskyldumeðlimir, umtalsverðum tíma til umönnunar, sem getur haft neikvæð áhrif á atvinnuþátttöku þeirra og framfarir í heiminum í dag eru að verða vitni að umbreytingu á meðferðarformi þessarar meinafræði, frá almennum ónæmisbælandi meðferðum yfir í nákvæmar meðferðir, eins og efgartigimod alfa, sem eru í auknum mæli einstaklingsmiðaðar, með skýrum kostum fyrir lækninn, sjúklinginn og umönnunaraðilann“.
„Við vitum að ábyrgð okkar nær lengra en aðgengi að umönnun og að lækningaleg nýsköpun er nauðsynleg, en hún ein og sér er ekki nóg – segir Fabrizio Celia, forstjóri argenx Italia – Við höfum sett af stað nokkur verkefni til að styðja sjúklinga, eins og MyRealWorld MG rannsóknina, sem getur hjálpað þeim að fá þann stuðning sem þeir þurfa, bæta þekkingu og snemma greiningu myasthenia gravis til að fá aðgang að þeirri meðferð sem hentar best lífsstíl þeirra og getur um leið bætt meðferðarstjórnun læknis og losað úrræði á sjúkrahúsum“.