Adnkronos Roma, 19 mar. (Adnkronos Salute) – L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha concesso la rimborsabilità a tabelecleucel, ad oggi la prima terapia cellulare allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr (Ebv), ottenuta da donatori sani, per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (Ebv+Ptld) recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.
La malattia linfoproliferativa post-trapianto (Ptld) correlata a Ebv – spiega Pierre Fabre Laboratories in una nota – è una patologia ematologica rara, acuta che può insorgere in pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi (Sot) o di cellule ematopoietiche allogeniche (Hct). La prognosi per questi pazienti è incerta: la sopravvivenza mediana è inferiore a 1 mese per i pazienti Hct e di circa 4 mesi per i pazienti Sot.
„Endurgreiðsla á tabelecleucel frá AIFA er mikilvægt skref fyrir ítalska sjúklinga sem verða fyrir áhrifum af þessu sjaldgæfa, bráða og þar af leiðandi alvarlega ástandi – segir Charles Henri Bodin, forstjóri Pierre Fabre Pharma á Ítalíu – Við erum stolt af því að leggja okkar af mörkum til að bjóða upp á nýtt meðferðartækifæri sem bregst við skýrri óuppfylltri læknisfræðilegri þörf, sem bætir meðferðarhorfur og lífsgæði þeirra sem verða fyrir áhrifum af þessum sjúkdómi“.
Gögn úr Allele rannsókninni, birt í 'The Lancet Oncology' – skýrslurnar – sýna hlutlægt svörunarhlutfall (ORR) lyfsins upp á 51,2%, með miðgildi svörunartíma í 23 mánuði hjá sjúklingum með bakslag eða óþolandi EBV+PTLD. „Gögnin úr Allele rannsókninni eru mjög efnileg og gefa von fyrir þá sjúklinga sem eru fyrir áhrifum af PTLD jákvæðum fyrir Epstein-Barr veirunni – segir Anna Maria Barbui, yfirmaður blóðmeinalækningadagsjúkrahússins, Asst Papa Giovanni XXIII, Bergamo – Það er mikilvægt að hafa í huga að 84,4% sjúklinga sem svöruðu meðferðinni eru enn á lífi einu ári eftir greiningu“. Sjúklingar sem svöruðu tabelecleucel voru með eins árs heildarlifun upp á 84,4% (95% CI: 58,9, 94,7) samanborið við 34,8% (95% CI: 14,6, 56,1) hjá þeim sem ekki svöruðu. Áætluð miðgildi heildarlifunar er 18,4 mánuðir.
Epstein-Barr vírusinn, sem er hluti af herpesveirufjölskyldunni – minnir á skýringuna – er meðal útbreiddustu sýkla, þar sem 90-95% fullorðinna heimsbúa reyndust jákvætt fyrir sýkingu við 30 ára aldur. Í flestum tilfellum er EBV sýking einkennalaus og veiran hefur ekki í för með sér verulega hættu fyrir fólk með virkt ónæmiskerfi. Ígræðslusjúklingar eru meðhöndlaðir með ónæmisbælandi meðferð. Þetta ástand getur leitt til endurvirkjunar á EBV sýkingu og til þess að ekki tekst að stjórna henni, með tilheyrandi þróun EBV-tengdra eitilfjölgunarsjúkdóms (EBV+Ptld).
Samkvæmt skilgreiningu Evrópusambandsins er PTLD, með algengi sem er ekki meira en 0,05% íbúa, talinn sjaldgæfur sjúkdómur. Hins vegar verður að hafa í huga að árlega á Ítalíu eru framkvæmdar um það bil 4 þúsund líffæraígræðslur á föstu formi og um það bil 2 þúsund ósamgena blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu, með tilheyrandi þróun fjölda nýrra tilfella af PTLD.