Roberto Bernocchi Gli scienziati americani hanno comunicato di aver per la prima volta modificato dna di una persona direttamente all’interno del suo corpo, con l’obiettivo di curare una rara malattia. L’esperimento è stato eseguito lo scorso lunedì in California, precisamente ad Oakland. Il paziente è un uomo di quarantaquattro anni, Brian Madeux, affetto da una rara malattia metabolica. Solamente fra tre mesi si saprà se il trattamento sia riuscito o meno.
Modificato Dna
E’ stato reso noto che per la prima volta, alcuni scienziati americani hanno provato a modificare i geni di una persona direttamente all’interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente. L’obiettivo era quello di curare una malattia. Entrando maggiormente nello specifico, l’esperimento è stato realizzato lo scorso lunedì a Oakland, in California. Il paziente è un uomo di quarantaquattro anni, Brian Madeux, affetto da una rara malattia metabolica. Solamente fra tre mesi si saprà se il trattamento ha avuto effetto oppure no. In ogni caso, la stessa tecnica verrà utilizzata anche per altre malattie, inclusa l’emofilia.
La tecnica che è stata usata in California è comunque diversa rispetto alla Crispr, ovvero il cosiddetto “taglia e incolla” del dna, recentemente introdotto. Su Madeaux, invece, è stato provato un sistema che è stato chiamato “nucleasi delle dita di zinco”. Ovvero delle forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di dna. Le istruzioni per intervenire direttamente sul dna sono presenti in un virus che viene alterato per non creare infezioni e anche per poter portare le informazioni dentro le cellule. Miliardi di copie di questo virus vengono poi iniettate in vena. In questo modo, il virus viaggia in fegato, dove le cellule usano le ostruzioni per poter creare le “dita di zinco”. Per poi successivamente preparare il gene correttivo. Queste “dita di zinco” tagliano il Dna, dando in questo modo l’opportunità al nuovo gene di inserirsi. Quest’ultimo farà in modo che la cellula produca l’enzima che manca al paziente.
Le parole del dottore
Secondo quanto dichiarato dal capo dell’equipe che cura Madeux, il dottor Paul Harmatz dell’ospedale di Oakland, solamente l’uno per cento delle cellule del fegato deve essere corretto per trattare la malattia con successo. Nel frattempo, lo stesso Madeux ha confessato di essersi voluto prendere questo rischio, nella speranza che possa aiutare lui e anche altre persone. La sindrome di Hunter, quella di cui è affetto il quarantaquattrenne, colpisce meno di diecimila persone al mondo. La maggior parte dei malati purtroppo muoiono fin da giovani. A coloro che soffrono di questa patologia manca un gene che produce un enzima che scinde alcuni carboidrati.
Le persone colpite da questa malattia spesso vanno incontro a frequenti raffreddori e otiti. Ma anche perdita dell’udito, problemi cardiaci, respiratori e dell’apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, disturbi al cervello.
