Elisa Pallotta Argomenti trattati
L’Ospedale Molinette di Torino è stato uno dei principali partecipanti alla ricerca pionieristica che ha portato alla scoperta del primo trattamento per i pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica con una specifica mutazione genetica.
Una speranza si accende: scoperto un farmaco contro la Sla
Potrebbe essere una svolta che ridarà speranza a “migliaia di persone, 6.000 solo in Italia”, spiega Adriano Chiò, neurologo direttore del Centro regionale Esperto per la SLA dell’Ospedale Molinette della Città della Salute, in un’intervista a La Stampa.
I risultati di uno studio internazionale su un farmaco innovativo che rallenterebbe e in alcuni casi invertirebbe la progressione clinica della malattia, sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine, la rivista più prestigiosa riguardante la medicina.
Lo studio, condotto in collaborazione con istituti di ricerca in Germania, Francia, Regno Unito e Stati Uniti, descrive l’efficacia di questo trattamento nelle persone con mutazioni nel gene Sod1.
Il farmaco efficace contro la Sla si chiama Tofersen, introdotto in via sperimentale
Il farmaco si chiama Tofersen e, sebbene non sia ancora in commercio, l’azienda lo ha introdotto in via sperimentale da circa due anni e mezzo. Non ha effetti collaterali gravi ed è specificamente studiato per i pazienti con la suddetta mutazione genetica.
“Mai visto nulla del genere”: parla l’esperto neurologo
Deve essere somministrato: una puntura lombare viene eseguita una volta al mese. “Per questa malattia non si era mai visto nulla del genere“, spiega Chiò, poiché lo studio, che si è concluso nel luglio 2021, si è concentrato su questo particolare tipo di gene, dato che “il principio attivo, l’oligonucleotide, serve per intervenire sulle forme genetiche delle malattie: sono partiti dal gene meglio noto”.
Arriveranno farmaci sempre in nuova sperimentazione
Tuttavia, Chiò ha annunciato che presto inizieranno ulteriori ricerche internazionali su un altro gene. Ma a breve verranno inaugurati, spiega Chiò, nuovi studi internazionali su un altro gene: “si chiama FUS. Il farmaco sarà diverso, anche se con lo stesso meccanismo di azione”. Ecco perché in un futuro non troppo lontano arriveranno altri prodotti sempre in nuova sperimentazione, continua Chiò.
Inizia una nuova pagina di ricerca, contina il medico intervistato da La Repubblica: si tratterà di “un passo avanti anche psicologico per il prossimo futuro perché si è visto che un risultato è possibile, ci sono farmaci che possono rallentare la malattia”.
