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Terapia genica del San Raffaele di Milano
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Terapia genica del San Raffaele di Milano

Grazie a una terapia messa a punto da Telethon e dal San Raffaele di Milano sono stati guariti 6 bambini da due malattie genetiche finora considerate incurabili: la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica. Con la terapia genica il dna di una cellula difettosa viene corretto grazie all’introduzione di un gene assemblato in laboratorio. Il dna corretto appartiene al tipo di cellule conosciute come staminali, ed è in grado quindi di moltiplicarsi in continuazione e di garantire che il genoma sia sano per sempre. Il gene ricreato in laboratorio è stato inserito nelle staminali prelevate dal midollo osseo dei bambini grazie al virus dell’Hiv: spogliato dei suoi pericoli e quindi inoffensivo, questo virus è in grado di penetrare efficientemente nel nucleo delle cellule e di portarvi il gene corretto.

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