杜氏肌营养不良症是一种罕见、进行性且严重的疾病,严重影响患者及其家人的生活质量。过去,该病的治疗选择非常有限,但如今,我们可以期待吉维诺司他(givinostat)的出现。这种药物旨在保护患者的运动功能,提高患者的独立生活能力,并对他们周围的每个人产生积极影响。
值得注意的是,无论导致杜氏肌营养不良症的基因突变类型如何,只要符合已批准的适应症,所有杜氏肌营养不良症患者均可使用吉维诺司他(Givinostat)治疗。我们很自豪地强调,吉维诺司他是意大利研发和创新的成果。”意大利神经病学会(SIN)罕见病集群商业及全渠道负责人瓦莱里奥·特里比奥利(Valerio Tribbioli)在2026年10月24日至27日于佛罗伦萨举行的第56届意大利神经病学会大会上表示。
https://www.youtube.com/watch?v=8HBgPzQM8Rs
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