Neurofibromatose Typ 1, Selumetinib ist auch für Erwachsene erstattungsfähig

(Adnkronos) – Die italienische Arzneimittelbehörde (AIFA) hat die Kostenerstattung für Selumetinib, einen oralen, selektiven MEK-Inhibitor, in Italien zur Monotherapie inoperabler, symptomatischer plexiformer Neurofibrome (Pn) bei erwachsenen Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) genehmigt. Alexion, ein Unternehmen von AstraZeneca Rare Diseases, gab in einer Erklärung bekannt, dass die AIFA-Zulassung auf die Zulassung der erweiterten Indikation durch die Europäische Kommission folgt. Grundlage hierfür sind die Ergebnisse der Komet-Studie, einer großen, internationalen, placebokontrollierten Phase-III-Studie mit 145 erwachsenen Patienten aus 13 verschiedenen Ländern Nordamerikas, Südamerikas, Europas, Asiens und Australiens. Die Ergebnisse wurden in der Fachzeitschrift „The Lancet“ veröffentlicht.

In der Primäranalyse der Komet-Studie zeigte Selumetinib im Vergleich zu Placebo eine statistisch signifikante und klinisch relevante objektive Ansprechrate (ORR). Das Sicherheitsprofil entsprach dem bekannten Sicherheitsprofil und der etablierten Anwendung bei pädiatrischen Patienten.  

Nf1 ist eine seltene, fortschreitende genetische Erkrankung, die in der Regel im frühen Kindesalter diagnostiziert wird, aber oft bis ins Erwachsenenalter fortschreitet und jedes Organsystem betreffen kann – so die Erklärung – Bis zu 50 % der Menschen mit Nf1 können eine Art von nicht-bösartigem Tumor entwickeln, der als plexiformes Neurofibrom bezeichnet wird und das Gehirn, das Rückenmark und die Nerven betreffen kann.

Pn-Tumoren können im Laufe des Lebens auftreten und eine beträchtliche Größe erreichen, was unter anderem zu Schmerzen, Deformitäten und Muskelschwäche führt. 

„Die Zulassung von Selumetinib zur Behandlung von Erwachsenen mit Neurofibromatose Typ 1 und symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen stellt einen wichtigen Fortschritt dar und erweitert die Therapieoption, die bisher nur pädiatrischen Patienten zur Verfügung stand, auf diese Patientengruppe“, erklärt Chiara Leoni, Leiterin der Abteilung für pädiatrische seltene Erkrankungen und innovative Therapien an der Universitätsklinikumsstiftung Agostino Gemelli in Rom.

„Die Daten bestätigen den Wert von Selumetinib über das gesamte Behandlungsspektrum hinweg hinsichtlich klinischer, radiologischer und allgemeiner Verbesserung der Lebensqualität und bieten eine neue therapeutische Möglichkeit sowohl für Patienten, bei denen die Diagnose im Erwachsenenalter gestellt wurde, als auch für diejenigen, die den Übergang vom Kindes- zum Erwachsenenalter vollziehen.“ 

Die gemeinsame Stellungnahme der italienischen Verbände, die erwachsene Patienten mit Neurofibromatose vertreten – Ananas Aps; Nationale Vereinigung für Hilfe, Freundschaft und Solidarität bei Neurofibromatose; Anf – Associazione Neurofibromatosi; und Linfa-Lottiamo insieme contro le neurofibromatosi Aps – ist ebenfalls positiv. „Die Verfügbarkeit von Selumetinib für Erwachsene mit plexiformen Neurofibromen ist ein bedeutender Meilenstein für die gesamte NF1-Gemeinschaft“, erklärten sie. „Dieses Ergebnis eröffnet Betroffenen und ihren Familien neue Perspektiven und trägt einem lange bestehenden Behandlungsbedarf Rechnung. Es zeigt auch, was erreicht werden kann, wenn Verbände, Ärzte, Institutionen und die Industrie gemeinsam an einem Ziel arbeiten: die Lebensqualität von Menschen mit NF1 zu verbessern und die Behandlungsmöglichkeiten kontinuierlich weiterzuentwickeln.“ 

„Die Erweiterung der Indikation für Selumetinib zur Behandlung plexiformer Neurofibrome bei Erwachsenen mit NF1 stellt einen bedeutenden Fortschritt für diese Patienten dar, denen bisher nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung standen. Sie trägt außerdem dazu bei, die Kontinuität der Versorgung während des sensiblen Übergangs vom Jugend- zum Erwachsenenalter sicherzustellen“, kommentierte Anna Chiara Rossi, Vizepräsidentin und Geschäftsführerin von Alexion, AstraZeneca Rare Disease. „Dieses Ergebnis bestätigt Alexions kontinuierliches Engagement im Bereich seltener Erkrankungen und die Suche nach Lösungen, die ungedeckte Bedürfnisse adressieren, mit dem Ziel, die Versorgung von Menschen mit diesen Erkrankungen konkret zu verbessern.“ Selumetinib ist, so die Mitteilung abschließend, in den Vereinigten Staaten, Europa, Japan und weiteren Ländern zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit NF1 und symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen zugelassen; weitere Zulassungsverfahren laufen. 

-

Chronik

webinfo@adnkronos.com (Web-Info)