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Nel panorama della salute pubblica, le malattie rare rappresentano una sfida significativa. A fronte della loro rarità, molte persone affette da queste condizioni si trovano ad affrontare difficoltà nell’accesso a terapie e diagnosi precoci. È in questo contesto che si inserisce il progetto ‘MonitoRare’, promosso da Uniamo, la Federazione italiana malattie rare, in collaborazione con Crea Sanità.
Questo studio si propone di esaminare i fattori economici e sociali che influenzano la vita dei pazienti e di promuovere politiche più efficaci per migliorare l’accesso ai farmaci e ai servizi essenziali.
Obiettivi del progetto MonitoRare
Il progetto si pone come un’importante iniziativa per monitorare e analizzare il sistema sanitario italiano dedicato alle malattie rare. La ricerca, condotta da Crea Sanità, comprende una serie di attività che mirano ad approfondire vari aspetti legati all’accesso alle terapie. In particolare, sono previsti studi bibliografici, revisioni sistematiche della letteratura e lo sviluppo di banche dati specifiche per monitorare consumi e regolamentazioni.
Metodologia di ricerca
Per ottenere risultati significativi, il progetto utilizza un approccio multidisciplinare. Ciò include l’analisi desk e l’implementazione di modelli di valutazione quantitativa per esaminare gli impatti economici e sociali delle malattie rare. Inoltre, saranno somministrate survey a pazienti e professionisti del settore, con l’obiettivo di raccogliere evidenze dirette e utili per il miglioramento delle politiche sanitarie.
Aree di focus e impatti attesi
MonitoRare si concentra su cinque aree principali. La prima riguarda i consumi e la spesa per i farmaci destinati alle malattie rare, che è essenziale per comprendere l’effettivo accesso a questi trattamenti. La seconda area analizza i tempi di accesso ai farmaci e ai dispositivi medici, un aspetto cruciale per garantire che i pazienti ricevano le cure necessarie in modo tempestivo.
Benchmarking e revisione della letteratura
Un’altra area di analisi riguarda il benchmarking regionale, che mette in evidenza le differenze nella regolamentazione e nell’accesso alle terapie a livello nazionale. Infine, saranno condotte revisioni della letteratura su economia e farmaci orfani, con un focus su costo-efficacia e innovatività. Questa analisi permetterà di capire meglio come ottimizzare le risorse a disposizione per le malattie rare.
Importanza dello screening neonatale
Uno degli aspetti più significativi del progetto è il capitolo dedicato allo screening neonatale. Questo tipo di screening è fondamentale per garantire diagnosi precoci e interventi tempestivi, riducendo così il rischio di complicazioni a lungo termine per i neonati affetti da malattie rare. Attraverso analisi dettagliate, il progetto si propone di valutare l’impatto economico e sociale di tali screening, evidenziando l’importanza di investire in diagnostiche precoci.
Il progetto MonitoRare non si limita a raccogliere dati; mira a creare un Rapporto annuale che sintetizzerà i risultati ottenuti e fornirà un quadro aggiornato delle politiche e dei servizi dedicati alle malattie rare in Italia. Grazie al contributo di aziende come Alexion Pharma, Takeda, Sanofi e Roche, questo progetto ha il potenziale di influenzare positivamente le politiche sanitarie, promuovendo un accesso più equo e omogeneo a terapie e diagnosi precoci.
Il lavoro della Federazione e il progetto MonitoRare rappresentano un passo importante verso il miglioramento delle condizioni di vita delle persone affette da malattie rare. Attraverso un’analisi approfondita e un impegno costante, si spera di raggiungere risultati significativi che possano trasformare il panorama sanitario italiano in favore di tutti coloro che necessitano di cure specializzate.