Roberto Investigator L’Aifa ha approvato la rimborsabilità in Italia di palopegteriparatide, una novità terapeutica sviluppata da Ascendis Pharma per l’ipoparatiroidismo cronico. Questa decisione segna un passaggio rilevante nell’accesso alle cure perché consente al Ssn di offrire una terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo a chi convive con una carenza persistente di PTH. L’ipoparatiroidismo è una patologia rara che altera il metabolismo del calcio e del fosfato, con effetti che ricadono sulla vita quotidiana dei pazienti e sulla gestione clinica a lungo termine.
La nuova opzione terapeutica è pensata per intervenire direttamente sul deficit ormonale alla base della malattia: si tratta di un profarmaco del PTH che, somministrato per via sottocutanea una volta al giorno, rilascia in modo sostenuto l’ormone attivo e mantiene livelli fisiologici nelle 24 ore. Il passaggio dalla ricerca alla disponibilità rimborsata rappresenta un significato pratico e simbolico per la comunità medica e per le associazioni di pazienti coinvolte nel percorso di cura.
Che cos’è l’ipoparatiroidismo e perché serve una terapia sostitutiva
L’ipoparatiroidismo si manifesta quando la produzione di PTH è insufficiente o inappropriata rispetto ai bisogni biologici: ciò provoca una riduzione del calcio sierico e un aumento del fosfato nel sangue. Le conseguenze cliniche vanno da sintomi neuromuscolari acuti, come spasmi e parestesie, a complicanze croniche che possono interessare i reni e il sistema nervoso.
Nella maggior parte dei casi (circa il 75%), l’ipoparatiroidismo è conseguenza di un danno chirurgico o di una rimozione accidentale delle ghiandole paratiroidi durante interventi alla tiroide; altre cause comprendono disordini autoimmuni, forme genetiche e varianti idiopatiche.
Dati epidemiologici e impatto sulla popolazione
La prevalenza stimata varia da 6,4 a 37 casi ogni 100.000 persone, con un’incidenza annuale di circa 0,8-2,3 nuovi casi per 100.000 abitanti. In Italia si calcola che siano coinvolti approssimativamente 10.500 pazienti. Per molti di loro la malattia determina un carico continuo di visite, esami e aggiustamenti terapeutici; per questo motivo le linee guida nazionali raccomandano un monitoraggio clinico e biochimico rigoroso per prevenire episodi acuti e ridurre il rischio di complicanze a lungo termine.
Cosa offre palopegteriparatide e quali benefici attesi
Palopegteriparatide è un profarmaco del segmento PTH 1-34 progettato per garantire un rilascio prolungato dell’ormone attivo. La somministrazione sottocutanea giornaliera consente di mantenere un profilo ormonale più vicino al fisiologico nell’arco delle 24 ore rispetto alle terapie tradizionali che agiscono solo indirettamente sul metabolismo del calcio. Per i pazienti che non raggiungono un controllo soddisfacente con le opzioni convenzionali, la terapia sostitutiva con PTH può ridurre la variabilità dei parametri biochimici e potenzialmente migliorare sintomi come la fatica, i crampi e le alterazioni cognitive.
Ruolo delle società scientifiche e delle associazioni pazienti
Figure istituzionali come il prof. Diego Ferone (presidente nazionale SIE) e il prof. Andrea Frasoldati (presidente nazionale AME) hanno sottolineato la necessità di un approccio multidisciplinare e di continuità assistenziale. Le linee guida nazionali, presentate al 24° congresso AME nel novembre 2026, ribadiscono l’importanza di strategie di monitoraggio adeguate. Anche le associazioni di pazienti, rappresentate da figure come Simona Colonna di APPI Regione Lazio, hanno evidenziato come l’accesso a una terapia mirata possa incidere profondamente sulla qualità della vita quotidiana.
Accesso alla terapia e prospettive pratiche
La rimborsabilità stabilita dall’Aifa permette l’inclusione di palopegteriparatide nei percorsi di cura del Ssn, facilitando l’accesso per i pazienti eleggibili. Ascendis Pharma ha inoltre organizzato una presentazione a Roma per illustrare l’approccio clinico e i dati disponibili; l’evento, programmato per il 28 aprile 2026 presso il Pantheon Iconic Rome Hotel, prevede interventi di esperti, una sessione di domande e risposte e la testimonianza dei pazienti, per collegare l’evidenza scientifica alle esigenze reali di chi vive la malattia.
Prospettive future
Con la terapia sostitutiva rimborsata si apre la possibilità di integrare nuove pratiche assistenziali e protocolli di follow-up più strutturati. L’obiettivo condiviso da clinici, aziende e associazioni è garantire che l’innovazione terapeutica si traduca in un miglioramento concreto degli esiti clinici e della qualità della vita, mantenendo al centro il monitoraggio continuo e l’adeguamento personalizzato delle cure.