Lucrezia Ciotti Argomenti trattati
Grazie alla medicina un ragazzo di 13 anni è tornato a vedere. È stato possibile grazie alla somministrazione di una terapia genica in gocce, sviluppata da Krystal Biotech.
La notizia del ragazzo che ha recuperato la vista con la terapia genica
Un paziente di 13 anni colpito da una malattia rara, l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva, che lo aveva reso praticamente cieco, torna a vedere. È quanto annunciato sul New England Journal of Medicine.
La terapia genica, il trattamento utilizzato dal ragazzo per tornare a vedere. Ecco cosa sappiamo
La terapia genica sperimentale a base di B-VEC utilizza un vettore virale, l’Herpes simplex di tipo 1, appositamente modificato per fornire due copie del gene COL7A1 funzionante. La somministrazione della terapia genica in gocce dopo l’intervento chirurgico è stata seguita da un miglioramento dell’acuità visiva:
«Il grado di miglioramento che abbiamo osservato è stato notevole, dato dalla mancanza di cambiamenti nell’occhio controlaterale, che ha subito un trattamento simile ma senza l’applicazione oftalmica di B-VEC», ha annunciato Arianna Tovar Vetencourt, colei che, insieme ad un team, ha permesso tutto ciò.
Le parole della Presidente Ricerca e Sviluppo di Krystal Biotech dopo la somministrazione della terapia genica al ragazzo
I risultati ottenuti con il prodotto, sviluppato da Krystal Biotech, inizialmente sotto forma di gel per le ferite cutanee, emozionano la presidente di Ricerca e Sviluppo.
«Siamo entusiasti di questi dati iniziali che suggeriscono ulteriori applicazioni della nostra piattaforma di terapia genica basata su HSV-1 per il trattamento delle malattie oculari. E stiamo lavorando con la Fda (Food and Drug Administration) per ottenere l’approvazione di B-VEC per il trattamento dei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva e lesioni occhio».
