Mattia Pirola Una bimba di Napoli è stata salvata grazie al farmaco più costoso al mondo e ovviamente grazie all’impegno dei medici e degli infermieri del Santobono. La piccola non ha nemmeno compiuto ancora un anno di vita e già ne ha passate tante. A soli sei mesi, infatti, è risultata positiva da atrofia muscolare spinale di “tipo 1”, una gravissima malattia genetica neuromuscolare. Difficilmente sarebbe stata salvata se non fosse intervenuto un farmaco considerato il più costoso al mondo: 1,9 milioni di Euro per singolo trattamento.
Bimba Napoli salvata dal farmaco più costoso al mondo
Il caso della piccola risulta essere il primo in Italia. Anna Maria Minicucci, manager dell’azienda Santobono Pausilipon ha commentato: “Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si è’ impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’azienda che si è ormai consolidata ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee”.
L’atrofia muscolare spinale, come ricorda la Repubblica, insorge dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare. Questa finisce inevitabilmente per compromette la respirazione e la deglutizione, causando la morte entro i due anni di vita. La terapia si basa su un vettore virale reso inoffensivo che è capace di veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale. Così facendo permette di produrre la proteina mancante in questa malattia.
La soddisfazione di De Luca
Il governatore Vincenzo De Luca ha parlato, una volta appresa la notizia, di “un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente”.
