Alberto Pastori Un grandissimo risultato, un successo straordinario. I medici della Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”, a Caserta, hanno restituito la vista a due bambini di 8 e 9 anni. I due bimbi erano ciechi dalla nascita a causa di una particolare forma di distrofia retinica ereditaria. Il “miracolo” è reso possibile da una tecnica innovativa eseguita per la prima volta proprio in Italia, presso la clinica con sede a Caserta. La causa della malattia era la mutazione di un gene chiamato RP65. La terapia, sviluppata da Novartis, fornisce una copia funzionante di questo gene.
Terapia genetica restituisce vista a 2 bimbi
I risultati ottenuti con la nuova metodologia, denominata Luxturna, sono illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’ateneo. “Questi” ha spiegato Simonelli “sono i primi due bambini affetti da distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche in un gene denominato RPE65 che vengono trattati in Italia con la nuova terapia Luxturna* (voretigene neparvovec). Essa fornisce una copia funzionante di questo gene. Attraverso una singola somministrazione, è in grado di migliorare la capacità visiva dei pazienti”.
L’esperta ha poi aggiunto che grazie alla terapia genica, i risultati sono evidenti dopo pochi giorni dall’intervento e consistono in uno straordinario miglioramento visivo, evidente soprattutto nelle condizioni di scarsa luminosità. Dopo la terapia il bambino, infatti, può recuperare una piena autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da solo, correre e giocare a pallone. La terapia è messa a punto grazie alla collaborazione tra la Novartis, casa farmaceutica, e l’Ateneo napoletano scelto per cominciare a trattare il farmaco.
