Giampiero Casoni Due bambini muoiono dopo un trattamento anti Sma e “sotto accusa” ci finisce il farmaco Zolgensma con una nota Aifa che indica i sintomi avversi dopo l’utilizzo. Il dato è che quei due piccolo sono morti dopo essere stati trattati con Zolgensma, il farmaco utilizzato contro la Sma, l’Atrofia Muscolare Spinale, una malattia genetica che causa la degenerazione dei motoneuroni alla base del cervello.
Farmaco anti Sma, muoiono due bambini
Da quanto si apprende le due piccolissime vittime, di 4 e 28 mesi, sono decedute a causa di “insufficienza epatica acuta verificatasi dopo la somministrazione del farmaco”. Farmaco che Aifa aveva approvato nel 2021 e che è a carico del Servizio sanitario nazionale “per tutti i bambini affetti dalla patologia e sotto i 13,5 kg di peso”. Fanpage ricorda che allo stato i bambini curati con questo farmaco molto costoso sono circa 3.000. Il sito Aifa riporta “caratteristiche comuni” nei due casi di decesso: “Aumento asintomatico delle aminotransferasi epatiche entro le prime 1-2 settimane dopo l’infusione; e poi vomito, debolezza e un secondo aumento delle aminotransferasi epatiche”.
La tossicità elevata per il fegato
E poi una conclamata epatotossicità, ovvero la tossicità per il fegato, che “si manifesta spesso come funzionalità epatica anomala o come aumento delle aminotransferasi”. L’Aifa raccomanda quindi un regime profilattico “con corticosteroidi e il monitoraggio della funzionalità epatica per almeno 3 mesi dopo l’infusione del farmaco”. Ciò include il monitoraggio settimanale “per il primo mese e durante l’intero periodo di riduzione graduale dei corticosteroidi, seguito da un monitoraggio bisettimanale per un altro mese e, se clinicamente indicato, anche in altri momenti”. I due bambini sono morti 6-7 settimane dopo l’infusione, durante il periodo di “riduzione graduale della dose di corticosteroidi”.
