Annachiara Blandino L’autorità statunitense che si occupa di convalidare prodotti sanitari e alimentari, Fda (Food and Drug Administration), ha per la prima volta approvato un farmaco per la cura della sclerosi multipla in bambini e adolescenti.
I risultati dei test
Il trattamento è a base di un immunodepressivo, conosciuto come ‘fingolimod’, da utilizzare per ragazzini di età superiore ai dieci anni che soffrono di sclerosi multipla recidiva. Tale cura è già stata approvata nel 2010 per malati adulti con episodi ricorrenti. I test, iniziati nel 2016, sono stati effettuati su un gruppo di adolescenti. Dopo due anni, i risultati riportano che l’86% giovani volontari non manifestano più i sintomi della malattia; un numero importante, soprattutto se confrontato con il 46% curato con il trattamento standard a base di interferone beta 1-a. Una buona notizia, visto che nel mondo sono più di due milioni le persone che presentano questa patologia, di cui 600.000 in Europa e 140.000 in Italia. Il direttore della sezione farmacologica del Fda, Billy Dunn, ha commentato: “Questa approvazione rappresenta un importante e necessario avanzamento nella cura della sclerosi multipla pediatrica, un disturbo che può avere un impatto forte sulla vita di un ragazzo”.
La sclerosi multipla
La sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa che colpisce il sistema nervoso centrale, descritta per la prima volta da Jean-Martin Charcot nel 1868. La SM è caratterizzata dalla perdita di mielina in più aree del sistema nervoso; si ritiene che un’alterazione del sistema immunitario lo porti ad attaccare la mielina come se fosse un agente esterno da neutralizzare. Le cause che determinano l’insorgenza della sclerosi multipla non sono ancora note e ciò non facilita la possibilità di trovare un percorso di prevenzione; diverse evidenze scientifiche la inseriscono nell’insieme delle malattie multifattoriali, patologie che si originano sia per componenti ambientali sia genetiche. La SM pare essere più frequente in età compresa tra i venti e i quarant’anni. Le donne sono colpite maggiormente rispetto agli uomini.
La malattia può presentare sintomi diversi che variano da paziente a paziente. Tuttavia sembrano esserci disturbi comuni non appena la sclerosi multipla inizia a manifestarsi, come ad esempio: difficoltà crescenti nel movimento, dovute a un indebolimento progressivo della forze muscolare (possono presentarsi continui ‘formicolii’ negli arti); alterazioni della vista a uno o entrambi gli occhi. Al momento non è possibile individuare la malattia con un unico esame; la diagnosi perciò deve essere formulata sulla base di sintomi riferiti dal paziente, di esami diagnostici (risonanza magnetica) e biologici (prelievo del sangue e analisi del liquido cerebrospinale). Non è ancora stata trovata e sperimentata una cura che sconfigga definitivamente la sclerosi multipla; molti farmaci cercano di ritardare lo sviluppo della patologia. Ad esempio, l’interferone beta 1-a, somministrato tramite iniezione, è una molecola identica a una proteina che rallenta il peggioramento delle condizioni cliniche del paziente.
